Stanowisko PTHiT oraz PGS ws. braku dostępności leczenia lekiem o nazwie Lenalidomid

Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów oraz Polska Grupa Szpiczakowa zajęli stanowisko w związku z fatalną sytuacją pacjentów chorujących na szpiczaka mnogiego związaną z niedostępnością do leczenia lekiem o nazwie Lenalidomid. Uważamy, że Lenalidomid powinien zostać włączony do terapeutycznego programu zdrowotnego leczenia szpiczaka mnogiego. Pacjenci nie mogą być pozbawieni możliwości terapii preparatem, który ratuje im życie. Dostępny do niedawna w ramach chemioterapii niestandardowej Lenalidomid, jest bowiem w praktyce nieosiągalny dla pacjentów.

Współczesna medycyna oferuje pacjentom chorym na szpiczaka mnogiego trzy nowe leki będące standardem leczenia na świecie. Należy przy tym zaznaczyć, że w wielu krajach każdy z nich może być stosowany już w pierwszej linii leczenia. Są to Talidomid, Bortezomib i Lenalidomid.
W Polsce tylko pierwszy z nich jest dostępny w tzw. pierwszym rzucie leczenia. Największy problem jest natomiast z dostępnością Lenalidomidu, o który można ubiegać się jedynie w ramach procedury chemioterapii niestandardowej. Chcielibyśmy zwrócić uwagę, że Lenalidomid jest lekiem o potwierdzonej, wysokiej skuteczności klinicznej i co najważniejsze, dla części chorych jest jedyną terapią ratującą i przedłużającą życie. W USA został on zarejestrowany w 2006 roku, a w Unii Europejskiej w 2007. W tym kontekście trudno nam zrozumieć dlaczego lenalidomid jest w Polsce klasyfikowany jako terapia niestandardowa (?).

Zarówno my, jak i nasi pacjenci, już drugi rok ubiegamy się o włączenie go do terapeutycznego programu zdrowotnego leczenia opornych postaci szpiczaka mnogiego. Uważamy, że dostęp do nowych leków o udokumentowanej skuteczności powinien być możliwy w ramach programów terapeutycznych refundowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia, które to programy ściśle określają wskazania do leczenia, co przy bardzo kosztownej terapii racjonalizuje koszty leczenia.
Na początku 2010 roku rozgorzała dyskusja wokół planów Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia związanych z wprowadzeniem radykalnych zmian dotyczących chemioterapii niestandardowej, która obnażyła słabość polskiego systemu ochrony zdrowia. Okazało się wówczas, że przed onkologią stoi wciąż wiele wyzwań. Z ulgą przyjęliśmy zapewnienia, że leki w ramach terapii niestandardowej będą nadal dostępne dla pacjentów. Rzeczywistość jednak zweryfikowała te deklaracje. Teoretycznie Lenalidomid jest w Polsce dostępny właśnie w ramach chemioterapii niestandardowej, w praktyce natomiast coraz szybciej rośnie jednak liczba pacjentów, którzy nie mogą rozpocząć leczenia tym lekiem lub też kontynuować terapii, a ostatnio nawet powstało ryzyko całkowitego zaprzestania stosowania tego leku w Polsce.

Narodowy Fundusz Zdrowia wydaje bowiem warunkowe zgody na finansowanie nieadekwatne w stosunku do rzeczywistego kosztu leku albo wstrzymuje się z rozpatrywaniem wniosków. Lekarze i pacjenci czekają, każdy dzień zwłoki zmniejsza szanse chorych na powrót do zdrowia.
Wydaje się, że patowa sytuacja jest efektem wydanej jeszcze w październiku 2008 roku rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM) odnoszącej się pozytywnie do wartości klinicznej Lenalidomidu. Można wnioskować, że pojawił się problem interpretacji rekomendacji AOTM.
Dostępność do leczenia najnowszymi terapiami w naszym kraju w wielu aspektach odbiega od standardów światowych, ale też europejskich. W Czechach na przykład Lenalidomidem leczy się ok. 150 pacjentów. Dlaczego więc w Polsce, przy czterokrotnie większej populacji, trudności w dostępie do terapii mają nawet pacjenci, którzy zostali już do niej zakwalifikowani (ok. 70 w całej Polsce)?

Z doniesień prasowych dowiadujemy się, że oferta producenta uwzględnia wytyczne AOTM i stanowi najlepszą propozycję cenową w Europie. W obliczu tych informacji zasmucający jest fakt, że pacjenci nadal nie mają programu terapeutycznego z Lenalidomidem. Chcemy podkreślić, że dla lekarza, brak możliwości korzystania z uznanych i skutecznych metod leczenia jest nie do zaakceptowania także z etycznego punktu widzenia. To, że medycyna oferuje właściwy dla danego chorego lek, a my musimy odmówić mu tej terapii, świadomi konsekwencji tej decyzji, zaprzecza w ogóle idei ochrony zdrowia i życia.
Uważamy, że dostęp do nowych leków o udokumentowanej skuteczności powinien być możliwy w ramach programów terapeutycznych refundowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Hematolodzy i onkolodzy wiedząc, że istnieją skuteczne leki powinni mieć możliwość doboru właściwego leczenia według indywidualnych wskazań. Natomiast chorzy powinni mieć gwarantowany dostęp do leków nowej generacji, które nie są względem siebie zamienne. Dzięki temu mogliby być leczeni zgodnie z aktualnymi światowymi standardami.

Prof. dr hab. Anna Dmoszyńska
Przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej, Wiceprezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów

Prof. dr hab. Andrzej Hellmann
Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów

Źródło: Hill & Knowlton Poland

23 kwietnia 2010